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派格引领 十载创新 独墅湖畔再话代谢疾病创新药研发新思路

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日前,苏州工业园区公布了一份重磅名单,18家企业入围2018年度独角兽培育工程,派格生物医药(苏州)有限公司赫然在列。荣誉背后,是派格深耕代谢疾病领域,潜心创新药研发十年的执着和坚持。十年,对一个新药来说,或许仅是其从开始研发到成功上市的“生命周期”,但对于中国新药研发公司却意义非凡。7月20日,苏州独墅湖畔举办“代谢领域新药研发论坛暨PegBio十周年庆典”,数位代谢疾病领域的临床大咖从多个角度剖析了我国代谢领域的现状和急需解决的问题,为新药研发提供了新思路。                                            

                           

苏州工业园区科技和信息化局副局长赵饮虹,苏州工业园区生物产业发展有限公司总经理庞俊勇,派格生物医药(苏州)有限公司创始人兼CEO徐敏博士,派格生物医药(苏州)有限公司财务总监王小军,北京大学人民医院内分泌科主任纪立农教授,北京协和医院内分泌科主任医师肖新华教授,同济大学附属东方医院内分泌科主任冯波教授,南方医科大学南方医院肝病中心主任侯金林教授,上海仁济医院消化内科主任医师茅益民教授,北京大学第三医院心内科主任医师李海燕教授以及包括名力资本CEO徐立新在内的数位医药领域专业投资人共同出席了本次活动。                    



 徐敏博士致辞            

派格创始人兼CEO徐敏博士                                                                     

徐敏博士首先代表派格全体同仁对远道而来参加派格十周年庆典的各位领导、专家和嘉宾表示衷心的感谢和致意!                                                                    

派格生物医药(苏州)有限公司于2008年3月在苏州工业园区成立,是苏州生物医药产业园建园后最早一批入驻的新药研发公司,致力于针对代谢性疾病包括T2DM、肥胖以及非酒精性脂肪肝病/炎(NAFLD/NASH)等未满足的临床需求,研发全球创新药物。曾获得科技部中小企业创新基金、国家“十二五”以及“十三五”重大创新药物专项等多项国家和地方政府的研发基金的立项和支持;获得中国国际生物技术及风险投资论坛(上海)(CBIF)“亚洲最具潜力生物公司”大奖以及《创业邦》“中国2017年度创新成长企业100”、2018年度苏州工业园“独角兽培育企业”等多项殊荣。                                                                    

徐博士提到,这些荣誉的取得离不开各界的大力支持和帮助:苏州工业园长期提供的优良的创业、工作和生活环境,并给予的各种政策扶持;生物产业园“亲友团”般的领导和团队为在园企业提供了世界一流质量的全方位的专业服务;临床合作单位和专家的指导和协助,使得开发的项目能科学地转化成临床获益;多家国际知名专业投资机构对派格长期的信任、陪伴、理解以及大量的资金扶持,成为派格发展和科技转化的驱动引擎!尤其感谢派格全体同仁和团队,“是你们的努力和奉献,成就了今日的派格!”                                                                    

派格三大在研产品                                                                                

PB-119                                                        

       一周一次的给药方式和合理的价格,不但改善了糖尿病患者治疗的依从性,降低了使用剂量,还大大减轻了患者治疗费用和经济负担,更具市场竞争力。                                                        


                               

PB-718

       自主研发的用于治疗非酒精性脂肪肝病、肥胖以及糖尿病的全创新机制First-in-Class产品,其临床前的研究结果令人惊喜和振奋,将是国内首个基于该作用机制靶点的项目和产品。


                                                       

PB-201                                                        

     辉瑞制药授权派格在中国进行开发的1.1类新型葡萄糖激酶激活剂(GKA)类药物,针对糖尿病创新机制靶点,即将向药审中心递交在中国开展临床研究的申请。                                                        


                                           

十年的坚持和努力,派格收获的远不止这些,而在迎接下一个十年之初,派格又有了新机遇,CFDA法规政策的改革和不断完善,让中国新药研发行业迎来了前所未有的黄金时代。徐博士表示,“派格人将牢牢把握住这个机会,未来更加专注于代谢及慢病管理领域适应症的全面布局,针对现代人四高——高糖、高脂、高尿酸和高血压的普遍流行现状,聚焦糖尿病、肥胖、NAFLD/NASH以及痛风等代谢性疾病适应症,继续坚持‘以自主开发为基础,结合引进和合作’的模式,开发出针对全球市场的、真正的First-in-Class和Best-in-Class产品,研制出安全、有效、方便同时患者用得起的好药,争取五年内实现2-3个产品的市场化,让派格成为代谢疾病领域研发和市场化的真正领军企业!”                                            


                   

嘉宾致辞                                    


                                   

                                   

苏州工业园区科技和信息化局副局长 赵饮虹                    


                   

赵饮虹副局长代表苏州工业园区党工委管委会向派格表示热烈的祝贺!并借此机会向长期以来关心支持园区生物医药产业发展的各界人士表示衷心的感谢!作为国内创新能力最强、产业布局最完善、成长速度最快的生物医药产业基地之一, 苏州工业园区将始终坚持产业导向的服务理念,一如既往为在园企业提供完整高效的配套服务和最好的政策支持,持续推动企业做大做强,为企业的发展与壮大保驾护航,同时期盼有更多如派格般蒸蒸日上的企业在园区茁壮成长。                    


                   

代谢领域新药研发论坛                             


                                                 


                                   

代谢性疾病流调大数据与诊疗现状                                                    

                       

                           


                   

纪立农教授:北京大学人民医院内分泌科主任,北京大学糖尿病中心主任。国际糖尿病联盟西太平洋区域主席,中国老年内分泌代谢学会主委,中国医师协会内分泌代谢医师分会副会长。曾任国际糖尿病联盟副主席,华医学会糖尿病学分会主委,中国医师协会内分泌代谢医师分会会长。                    


                   

2010年糖尿病流行病调查数据显示,我国糖尿病患病人数为1.139亿,而糖尿病前期患病人数将近5亿,因此,我国糖尿病防治重点应该聚焦早期发现。多项研究表明我国2型糖尿病患者属于心血管危险因素高度聚集的人群,有着非常沉重的心脑血管疾病负担。而由北大人民医院和瑞金医院联合开展的ATTEND研究则提示我们,在医院就诊的高血压患者是加强机会性筛查发现糖尿病的重要途径。相比巨大的糖尿病患者群体,我国糖尿病临床治疗效果却不尽如人意,一方面与接受胰岛素治疗的2型糖尿病患者血糖控制差、血糖监测不充分有关;另一方面与目前尚无一种有效药物可以同时治疗糖尿病合并多种并发症有关,此类患者往往服药依从性较差,影响整体达标率。因此,这将是未来降糖药物开发的重要方向之一。除此之外,糖尿病患者中OSA、脂肪肝、急慢性并发症(如酮症、酮症酸中毒、糖尿病肾脏病变、视网膜病变等)也是临床急需解决的问题。                    


                   


                                   

脂肪调控——代谢性疾病/肥胖的思考                                    

                         

                           

冯波教授:同济大学附属东方医院内分泌科主任,中华糖尿病学会委员,中国老年医学会内分泌代谢分会副会长,上海市糖尿病学会副主任委员,上海市内分泌代谢医师协会副会长,上海市糖尿病康复协会副主任委员,上海市浦东新区内分泌专委会主任委员。                    


                   

肥胖跟体内脂肪含量高有关,尤其是白色脂肪,而与常见疾病密切相关的同样是白色脂肪,其在内脏堆积会对代谢系统造成众多不良影响,如脂肪因子及炎性因子分泌异常、胰岛素抵抗,慢性炎性反应、糖脂代谢障碍等。目前常用体重指数(BMI)衡量脂肪沉积程度,同样BMI跟糖尿病也有关系。一项研究表明,T2DM发病率与体重变化密切相关,且独立于基线BMI;同时针对所有患者,BMI和全因死亡呈J型曲线,BMI介于22.5-24.9之间的正常体重患者的死亡风险最低,随着BMI的增加,患者预期寿命减少。但针对老年患者,应谨慎解释BMI与死亡风险相关性的结论。在肥胖治疗过程中,药物治疗为主,脂肪部分切除获益不明显,提示我们通过对脂肪代谢的研究,或可探寻糖尿病及代谢疾病的治疗新靶点。                    


                   


                                   

未来2型糖尿病治疗新药研发需求                                    

                           

肖新华教授:北京协和医院内分泌科主任医师,博士生/博士后导师。中国医学科学院糖尿病研究中心秘书长,中国研究型医院学会糖尿病学专业委员会主委,中华医学会糖尿病学分会常委兼营养学组组长,中国老年保健协会糖尿病专业委员会主任委员,中国糖尿病防治康复促进会(中国糖防会)副会长,中华中医药学会糖尿病分会常委,中央保健会诊专家。                    


                   

目前糖尿病在研药物数目和种类繁多,但都有需要改进之处。如改善胰腺β细胞功能的药物葡萄糖激酶(GK)激动剂需克服低血糖,游离脂肪酸配体与G蛋白耦联受体(GPR)激动剂GPR40需解决脂毒性问题,GPR119应提升降糖疗效及安全性;肠促胰素类药物未来应聚焦长效、便利等。因此从现有T2DM降糖药存在的局限性出发,未来T2DM治疗药物的发展方向包括:创新药物——改善胰腺β细胞功能的药物、肽类混合制剂、基于脂肪因子的药物 、11β羟化类固醇脱氢酶-1抑制剂等;原有药物种类的新剂型、新成员——肠促胰素类药物、钠-葡萄糖协同转运体抑制剂等。                    


                   


                                   

NASH诊疗进展与新药探索                                     

                   

                           

侯金林教授:南方医科大学南方医院肝病中心主任,先后任亚太地区肝病学会主席(2017),中华医学会感染病学分会主委(2013-2016)。2006年新世纪百千万人才工程国家级人选,2008年卫生部有突出贡献的中青年专家,2016年全国优秀科技工作者,2018年广东省五一劳动奖章获得者。                    


                   

我国是肝病大国,甲型、乙型、丙型、丁型和戊型肝炎患者合计约1.03亿,占全球病毒性肝病患者的30%;非感染性肝病患者人数合计超过4亿,其中包括2亿NAFLD患者和6000万成人酒精肝患者。NAFLD/NASH可以引起严重肝脏疾病,已成为肝硬化、肝癌、肝移植等的主要原因,给我国乃至全球带来了沉重的肝病负担。NASH发病机制复杂,患者具有异质性,并存在潜在的地区和种族性差异,其诊断和治疗成为国际研究的热点,需要多学科合作以及产学研结合,特别是在中国建立临床研究综合平台。                    


                   


                                   

PegBio Pipeline介绍                                    

                           

                           

徐敏博士:派格创始人兼CEO                    


                   

派格定位慢病管理,立志成为代谢疾病领域创新药物领军企业,并在五年之内成为有上市产品以及市场化能力的企业。派格拥有独特的原创技术,利用多种平台技术开发First-in-Class /Best-in-Class产品,将研发风险降至最低;扎实的基础研究功底,对药物机理、安全性以及药效进行全方面深入研究,使得成药性很高。派格吸引了越来越多具有丰富研发和管理经验的本土和跨国人才的加入,为公司后续的快速发展奠定了扎实的基础。建立了以园区为核心的研发总部,并分别在北京和美国旧金山设立办事处,以配合派格全球发展的业务需求和整体规划布局。                    


                   


                                   

新药早期临床试验的优化设计与实施                                    

                           

                           

李海燕教授:北京大学第三医院心内科主任医师,北京大学第三医院药物临床试验机构主任,2009-2015年任北京大学临床研究所副所长,《重大新药创制》GCP平台十一五、十二五及十三五项目评审专家,2012年任中国药理学会药物临床试验专业委员会副主委,2014年中国药学会药物临床评价研究专业委员会常务委员,2016年12月被聘为CFDA仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会委员,2018年1月被CFDA聘为心血管系统及肾病临床专家咨询委员会委员,参加CFDA ICH E8、E14和E17中国工作组。                    


                   

早期代谢疾病药物的研究设计应以问题为导向,新药早期研究特别是首次研究试验,一定要学习同类药。Ⅰ期临床试验目的是观察人体对药物的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据,其中药理学研究涉及首次人体试验剂量的选择、耐受性试验、临床药代动力学研究、临床药效动力学研究、食物影响以及核心部分:剂量-暴露量-效应关系。Ⅱ期临床试验目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,并为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。一个好的临床实验方案在实施的过程中,需要考虑很多方面,首先要有非常专业的团队,能够充分理解实验方案并能精准实施,以及对结果的专业分析;其次,要有专业的运营团队,能够同时保证试验质量和效率,提高新药研发速度,同时能够保证后续试验的顺利开展。                    


                   


                                   

NASH临床研究整体策略与关键考量                                    

                          

                           

茅益民教授:上海仁济医院消化内科主任医师,上海市脂肪性肝病诊治研究中心常务副主任,中华医学会肝病分会全国委员,中华肝病学会药物性肝病学组组长,中华肝病学会脂肪肝和酒精性肝病学组副组长,中华毒理学临床毒理分会副主任委员,上海医学会肝病专科分会主任委员。                    


                   

脂肪肝临床表现不同则预后不同,患者一旦进展为NASH,风险就会明显增高,因为将近30%的NASH患者可以进展为肝硬化,根据流行病学统计数据,肝硬化患者约有1800万,均需要借助药物进行治疗。但NASH新药研发面临诸多问题,其中两大问题应当引起重视。首先,如何将具有进展风险的NASH患者与临床试验精准对接,目前尚无有效方法。目前NASH诊断的组织学标准4个不同的定义,又导致NASH患者的临床诊断同样面临很大的挑战。其次,NASH临床试验终点。考虑到时间成本,我们无法将是否进展为肝硬化设为终点,常用NAFLD活动性评分NAS系统。NAS评分在5分以上诊断为NASH,5分以下排除NASH,4分属于边界性NASH。但这些替代终点是否已经和真正的预后建立了强烈的关联,目前尚无明确证据。此外,在做NASH诊断时还会受到太多因素的干扰,如患者的饮酒行为、生活方式、合并综合症用药等,都是非常普遍的问题,应当慎重考虑。                    


                   

派格取得的荣誉
                                               

                                           
                                           

会后,徐敏博士带领大家参观派格研发中心,并做详细介绍。

                                           
                                           
                                           
                                                               
                                                               


                                   

  相信下一个十年,派格必将取得更多成就,铸造更多辉煌

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